證券時報記者 臧曉松

短短一年，兩款抗癌新藥榮膺“全球唯一”，臨床推進和商業(yè)化運營效率屢破行業(yè)紀錄。致力于源頭創(chuàng)新的迪哲醫(yī)藥(688192)，成功實現(xiàn)從“0”到“1”的跨越，完成從研發(fā)到商業(yè)化的躍遷。

從2017年成立以來，迪哲醫(yī)藥以推出全球首創(chuàng)藥物和具有突破性潛力的治療方法為目標，旨在填補全球未被滿足的臨床需求。如今，公司已經(jīng)有六款創(chuàng)新藥處于全球臨床研究階段，其中兩款自主研發(fā)的創(chuàng)新藥獲批上市，成為中國醫(yī)藥行業(yè)引領(lǐng)源頭創(chuàng)新的“啟明星”。

“悟空”來了！

曾經(jīng)，非小細胞肺癌（NSCLC）中的一個罕見難治靶點“EGFR Exon20ins”，讓全球相關(guān)藥物研發(fā)屢屢折戟。此前獲批上市的莫博賽替尼，由于在一線治療研究中療效受挫，導致在美國和中國等地被迫退市。

這個難治靶點如一塊塊厚重的堅冰，阻礙著腫瘤治療海域的航行，亟需“破局者”出現(xiàn)。直到“悟空”橫空出世，非小細胞肺癌治療領(lǐng)域終于迎來“大鬧天宮”的重磅藥，填補了該領(lǐng)域在全球近20年的臨床空白。

在2023年美國臨床腫瘤學會（ASCO）大會上，迪哲醫(yī)藥關(guān)于舒沃哲的“悟空”系列研究正式亮相國際舞臺，公布的一線治療數(shù)據(jù)結(jié)果振奮人心。同濟大學附屬上海市肺科醫(yī)院周彩存教授指出，舒沃哲單藥一線治療的客觀緩解率（ORR）為78.6%，中位PFS為12.4個月，有望突圍一線治療。

基于中國注冊臨床研究“悟空6”的積極結(jié)果，舒沃哲于2023年8月在國內(nèi)獲批上市，成為全球唯一獲批且可及的靶向EGFR Exon20ins NSCLC的小分子酪氨酸激酶抑制劑。

作為“悟空”的“娘家”，迪哲醫(yī)藥是一家怎樣的企業(yè)？

成立于2017年的迪哲醫(yī)藥，前身為阿斯利康全球四大研發(fā)中心之一的亞洲研發(fā)中心，也是阿斯利康全球唯一的腫瘤轉(zhuǎn)化科學研究中心，曾為阿斯利康多個重磅產(chǎn)品做出過卓著貢獻。核心科學家團隊共事10年以上，他們也擁有共同的愿景——開發(fā)出全球最好的創(chuàng)新藥。

迪哲醫(yī)藥董事長、首席執(zhí)行官張小林向證券時報記者表示，“迪哲醫(yī)藥堅持源頭創(chuàng)新的研發(fā)理念，以推出全球首創(chuàng)藥物和具有突破性潛力的治療方法為目標，旨在填補全球未被滿足的臨床需求?！?/p>

深耕源頭，引領(lǐng)創(chuàng)新。迪哲醫(yī)藥打造出一體化全球創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)鏈，覆蓋早期發(fā)現(xiàn)、后期開發(fā)以及商業(yè)化所有關(guān)鍵環(huán)節(jié)。正是在上述理念的指引下，才有了舒沃哲這款重磅抗癌藥的誕生。當時，舒沃哲獲批后“4天首方落地”，更是創(chuàng)下了非自有工廠發(fā)貨最快行業(yè)紀錄。

舒沃哲上市7個月實現(xiàn)近2億元銷售額，登頂罕見靶點新藥銷售紀錄。其中，僅2023年四季度就實現(xiàn)產(chǎn)品銷售收入5119萬元，2024年一季度達到8132萬元，并在近期作為EGFR Exon20ins NSCLC后線治療的唯一Ⅰ級推薦方案,被納入《CSCO非小細胞肺癌診療指南（2024版）》，助力公司從研發(fā)型生物科技公司轉(zhuǎn)型為生物醫(yī)藥企業(yè)，全方位一體化覆蓋藥物從研發(fā)到商業(yè)化上市的關(guān)鍵環(huán)節(jié)。

據(jù)悉，舒沃哲是肺癌領(lǐng)域首個獲中美雙“突破性療法認定”的國產(chǎn)創(chuàng)新藥，用于二線及后線治療EGFR Exon20ins NSCLC。今年，舒沃哲一線治療分別獲美國食品藥品管理局（FDA）和國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）授予“突破性療法認定”，由此成為迄今為止全線治療EGFR Exon20ins NSCLC首個且唯一的中、美突破性療法認定大滿貫得主。

2024年6月，迪哲醫(yī)藥在2024年美國臨床腫瘤學會上，以口頭報告的形式發(fā)布了全球注冊臨床“悟空1B”的初步分析結(jié)果，顯示相關(guān)研究達到主要終點，為舒沃哲在美國、歐盟等海外新藥上市申請?zhí)峁┲匾罁?jù)。張小林同時透露，舒沃哲一線治療EGFR Exon20ins NSCLC的全球多中心III期臨床研究“悟空28”，正在美洲、歐洲、亞洲的16個國家和地區(qū)積極推進，有望加速為全球更多患者提供治療新選擇，“公司將與美國、歐盟等海外藥品監(jiān)管機構(gòu)積極溝通，加快舒沃哲在海外遞交NDA（新藥上市申請）的進程?！?/p>

從“0”到“1”

隨著全球生物醫(yī)藥創(chuàng)新的發(fā)展和進步，新研究、新療法持續(xù)涌現(xiàn)，但未被滿足的臨床需求依然巨大。近年來，我國把科技創(chuàng)新擺在國家發(fā)展全局的核心位置，生物醫(yī)藥行業(yè)創(chuàng)新能力顯著提升，新藥研發(fā)逐漸從“快速跟進”向以臨床價值為導向的源頭創(chuàng)新變革和發(fā)展。黨的二十屆三中全會進一步提出，要構(gòu)建支持全面創(chuàng)新體制機制。

“我覺得這跟我們公司的理念非常契合，因為我們堅持源頭創(chuàng)新?！睆埿×窒蜃C券時報記者表示，自己在2006年回國組建阿斯利康亞洲研發(fā)中心后，“明顯感覺到我們國家的科研創(chuàng)新水平在不斷提升?！?/p>

“目前醫(yī)藥行業(yè)仍存在低水平的‘me-too’藥?！睆埿×种毖裕谌缃襁@個信息時代，迪哲醫(yī)藥能看到的東西，全世界的競爭對手也都能看到，“在我們看來，創(chuàng)新只有一種，那就是全球創(chuàng)新。我們永遠不會簡單地去做一個‘me-too’藥，不會在人家的專利上鉆個小空子，玩?zhèn)€小花招，我們就是要堅持源頭創(chuàng)新。”

完成從“0”到“1”的創(chuàng)新，這是一條少有人走的路。

迪哲醫(yī)藥在深耕源頭創(chuàng)新的同時，加速推進全球商業(yè)化進程和產(chǎn)業(yè)布局。如今，公司在全球約20個國家的200多個臨床研究中心，同時開展了10多項I期及10多項II、III期臨床試驗，國際多中心臨床階段在研產(chǎn)品覆蓋肺癌、淋巴瘤、乳腺癌等。

淋巴瘤是目前世界上發(fā)病率增長速度最快的癌癥之一，尤其是外周T細胞淋巴瘤（PTCL），患者復發(fā)風險很高、預后極差。在中國，患者的臨床未滿足需求巨大，亟需安全有效的突破性創(chuàng)新療法。

2024年6月19日，迪哲醫(yī)藥宣布第二款“源頭創(chuàng)新”藥物高瑞哲正式獲批上市，成為全球首個且唯一作用于JAK/STAT通路的治療外周T細胞淋巴瘤的新藥，打破在該領(lǐng)域十年無創(chuàng)新藥的困局。高瑞哲在獲得國家藥監(jiān)局藥品注冊證書后，2天內(nèi)開出全國首批處方，繼舒沃哲創(chuàng)下非自有工廠發(fā)貨最快行業(yè)紀錄后，不到一年時間，公司再次刷新行業(yè)紀錄。

“很自豪能以遠超同行的最快速度，實現(xiàn)高瑞哲在中國的疾速上市，為中國的PTCL患者第一時間帶來‘全球首創(chuàng)藥’?！睆埿×窒蛴浾弑硎荆呷鹫茉趪鴥?nèi)通過優(yōu)先審評獲批上市，是基于全球注冊臨床研究的積極進展，相關(guān)研究結(jié)果發(fā)表于《柳葉刀·腫瘤學》。此前在2024年4月，高瑞哲作為納入國家藥監(jiān)局優(yōu)先審評程序的創(chuàng)新藥，提前獲《CSCO淋巴瘤診療指南（2024版）》推薦。

如今，公司已經(jīng)有6款創(chuàng)新藥處于全球臨床研究階段，其中兩款自主研發(fā)的創(chuàng)新藥獲批上市，并處于全球注冊臨床階段。其中，迪哲醫(yī)藥研發(fā)的針對血液腫瘤的DZD8586，是全球首創(chuàng)具有完全穿透血腦屏障的新一代非共價雙靶點抑制劑；自主研發(fā)的DZD6008，是公司針對晚期肺癌的小分子靶向抑制劑，能夠有效抑制癌細胞的生長。

2024年上半年，迪哲醫(yī)藥銷售收入達2.04億元，連續(xù)兩個季度增長50%以上。研發(fā)投入3.83億元，同比增加11%，各項目研發(fā)進展順利。張小林表示，“接下來會有一系列產(chǎn)品上市，現(xiàn)在我們已經(jīng)進入到收獲期?！?/p>

從風險到創(chuàng)新

在1978年舉行的全國科學大會閉幕式上，一篇名為《科學的春天》的報告中提到：“既異想天開，又實事求是，這是科學工作者特有的風格。”

在張小林看來，這句話很好地總結(jié)了迪哲醫(yī)藥科學研究的理念，“一定要不受任何條條框框的束縛，不管對方是名頭多大的專家，我們要有異想天開的精神，然后就需要實事求是，用科學的方法去驗證：這究竟是異想天開的好主意，還是異想天開的臭主意?！?/p>

對于迪哲醫(yī)藥來說，高管團隊仍然會非常謹慎地評估公司的競爭水平和優(yōu)勢?！霸谖覀兊捻椖恳?guī)劃上，一定要把高風險、中風險、低風險項目搭配好，這是我們在研發(fā)戰(zhàn)略上的安排?！睆埿×诌M一步解釋說，作為一家醫(yī)藥企業(yè)，必須實現(xiàn)商業(yè)上的成功，“有資金、有盈利之后，才能繼續(xù)將錢投到新藥臨床研究申請（IND）上，才能爭取更大的成功，做出更多的新藥?！?/p>

張小林直言，迪哲醫(yī)藥如果想盈利，明年就能做到?！鞍袸ND砍掉就可以了，但我們希望是保持如今在IND投入基礎上的高水平盈利。”在他看來，迪哲醫(yī)藥現(xiàn)有產(chǎn)品線能保證未來5年到10年，公司在國際上具備很強的競爭力。

證券時報記者采訪了解到，迪哲醫(yī)藥將研發(fā)生產(chǎn)總部設在無錫高新區(qū)，一期建設創(chuàng)新藥研發(fā)及生產(chǎn)基地；二期將用于擴大商業(yè)化產(chǎn)能、新劑型產(chǎn)能、孵化中心、研發(fā)實驗室等。公司致力于打造集臨床前研發(fā)、臨床開發(fā)、商業(yè)化生產(chǎn)、市場銷售于一體的全產(chǎn)業(yè)鏈，供應全球市場商業(yè)化用藥。隨著兩款拳頭產(chǎn)品步入收獲期，公司將通過持續(xù)提升商業(yè)化收入加速實現(xiàn)正向現(xiàn)金流，反哺研發(fā)投入，從而不斷推出突破性創(chuàng)新成果惠及中國乃至全球患者，助力中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展。

如今，迪哲醫(yī)藥高水平盈利的目標越來越近。張小林表示，公司希望在盈利后做好兩件事：首先是通過分紅的方式回報投資者，然后就是在董事會、股東大會同意的基礎上加大投入，實現(xiàn)公司科研再上新臺階，“這意味著未來在科研上，我們可以更‘激進’一點，承擔更大的風險?！?/p>

張小林同時強調(diào)，他所說的“承擔更大的風險”，首先都是基于科學，“生物學、醫(yī)藥研發(fā)充滿著風險，我們唯一能相信的就是科學。”他同時直言，科研中仍存在諸多未知因素，即便相信科學，可能仍然會失?。坏绻幌嘈趴茖W，那就會注定失敗。

“我們能做的就是把科學發(fā)現(xiàn)做扎實，然后堅決地走下去。”張小林說，公司希望能在科研上承擔更大的風險，爭取實現(xiàn)更大的突破，讓公司進入一個完全嶄新的發(fā)展階段，“我們也將加速推進公司產(chǎn)品的全球商業(yè)化布局，讓全世界更多的患者獲益于中國原研的全球最好創(chuàng)新藥。”